Traitement à la demande ou prophylaxie

On parle d’un traitement à la demande lorsqu’une préparation de facteur est utilisée pour une hémorragie aiguë. Le facteur de coagulation défaillant est immédiatement injecté dans la veine. Dès que le facteur est présent en quantité suffisante sur la blessure, le saignement s’arrête.

La tendance aux saignements des patients hémophiles se présente sous différentes formes. Elle est fonction de la présence et de la quantité présente des facteurs de coagulation et de leur capacité à remplir leur fonction normale – c’est ce qu’on appelle l’activité résiduelle. Avec une activité résiduelle au moins égale à 1 % de l’activité du facteur de coagulation d’une personne non hémophile, les saignements spontanés sont moins fréquents qu’avec une activité résiduelle inférieure à 1 %.

Avec la découverte de cette relation l’idée d’un traitement préventif ou de prophylaxie a vu le jour. Les préparations de facteur sont non seulement administrées aux patients ayant une faible activité résiduelle en cas d’hémorragie réelle, mais aussi en permanence, de manière prophylactique et afin de réduire le nombre d’hémorragies spontanées.

Aujourd’hui, on sait que la prophylaxie peut réduire le nombre de saignements spontanés et ainsi limiter, voire prévenir, les lésions articulaires. Elle améliore également la qualité de vie des patients. La prophylaxie est donc la thérapie de choix pour les enfants, les adolescents et les adultes ayant une activité résiduelle inférieure à 1 %.

Les injections régulières dans le cadre de la prophylaxie sont efficaces : Les saignements sont moins fréquents, les articulations sont plus saines et la qualité de vie est meilleure.

Les personnes atteintes d’hémophilie sévère reçoivent généralement leur préparation de facteur trois fois (hémophilie A) ou deux fois (hémophilie B) par semaine. Il est possible d’adapter un rythme différent, par exemple pour les préparations à période prolongée (Extended-Half-Life, EHL).

En principe, la prophylaxie doit être personnalisée individuellement en fonction du patient. Il est impératif de tenir compte des aspects suivants :

• Âge et poids
• Tendance aux saignements
• Activité physique et mode de vie
• Évolution individuelle de la concentration de facteurs dans le sang