Etwa 70 bis 80 % aller spontanen Blutungen bei Hämophilie betreffen die Gelenke und gut 10 bis 20 % die Muskeln. Diese Spontanblutungen können schmerzhaft sein und zu Bewegungseinschränkungen sowie weiteren Folgeschäden führen. Blutungen in Organen und im Nervensystem sind hingegen selten, können aber lebensbedrohlich sein. Unabhängig davon, wo sich die Blutungen ereignen, gilt als zentrales Ziel der Hämophilie-Behandlung, diese bestmöglich zu vermeiden.

Bereits 2 bis 3 Blutungen pro Jahr reichen aus, um Gelenkstrukturen unwiderruflich zu schädigen!

Behandlung mit Faktorpräparaten

Faktorpräparate enthalten den Gerinnungsfaktor, der im Körper des Hämophilie-Patienten fehlt. Mediziner sprechen auch von einer Substitutionsbehandlung.
Beispielsweise wird bei Hämophilie A der Gerinnungsfaktor VIII injiziert, bei der Hämophilie B der Faktor IX und beim von-Willebrand-Syndrom der von-Willebrand-Faktor (eventuell zusätzlich Faktor VIII).
Die Behandlung richtet sich auch nach dem Schweregrad der Hämophilie, der Anzahl und Schwere der Blutungen, dem Alter des Patienten sowie weiteren Kriterien. Grundsätzlich gibt es zwei Behandlungsansätze: die Bedarfsbehandlung (On Demand) und die vorbeugende bzw. prophylaktische Behandlung (Prophylaxe).
In jüngster Zeit werden auch sogenannte nicht-Faktor-basierte Therapien erforscht und entwickelt.